中国CAR T疗法:多发性骨髓瘤患者的新希望 ——交大二附院血液科为骨髓瘤患者生命之光
近日,一款来自中国的多发性骨髓瘤的CAR-T(嵌合抗原受体T)细胞治疗产品被美国FDA批准上市的消息在血液肿瘤的医生与患者圈子刷屏。多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)是一种骨髓的浆细胞恶性克隆性增殖引起的肿瘤,为血液科第二大常见的恶性肿瘤,发病中位年龄在60岁以上,随着人口老龄化,发病率逐年增高。大多数骨髓瘤患者可以通过联合用药、自体骨髓移植等方法控制疾病症状,长期处于缓解状态、但目前仍然不可治愈。幸运的是,近20年来,我国医保政策进一步落实和覆盖,大量曾经昂贵的靶向药物逐步纳入医保、国产化替代和进入集采,使广大的骨髓瘤患者能够看得起病、用得起药、最大限度的保障了人民群众的生命健康。同时,骨髓瘤领域新药研发层出不穷,特别是新兴免疫治疗方法如CAR-T细胞治疗等临床试验的结果令人振奋,将进一步改变骨髓瘤的治疗前景。
近年来,CAR-T细胞治疗临床研究在国内外纷纷开展,在2013年荣登科学10大科技进展之首,以其惊艳而确切的临床疗效进入大众视野。靶向B细胞成熟抗原的CAR-T细胞治疗复发/难治骨髓瘤,是利用基因工程技术对骨髓瘤患者自身的T细胞进行改造,再回输至患者体内,以识别和消除表达肿瘤抗原的骨髓瘤细胞。目前在国际注册的临床研究中,我国和美国在CAR-T细胞治疗临床研究的数目上几乎各占半壁江山。
近日,此次美国FDA批准的CAR-T细胞治疗是基于在美国开展的1b/2期 CARTITUDE-1临床研究的结果。最新数据显示在既往接受过四线或者以上治疗的复发/难治性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率,获得深度持久的缓解和长期无治疗间隔。而此临床研究中使用的CAR-T细胞与中国早在2016年由西安交通大学第二附属医院张王刚主任及何爱丽主任带领下开展的I期CAR -T临床研究(Legend-2研究)使用的LCAR-B38M的CAR-T细胞治疗为相同的结构和设计。2016年率先由我院牵头和国内生物科技公司合作开展的I期临床研究,以其卓越的临床疗效很快获得了国内外的关注,2017年我科赵万红副主任和何爱丽主任分别在ASCO(美国临床肿瘤学会)和EHA(欧洲血液学年会)会议上做大会发言,是当时世界范围内病例数最多、最新、疗效最优的CAR-T治疗骨髓瘤的临床研究。2019年王佰言博士在ASH(美国血液学年)会做了57例患者更新随访数据的大会报告,并连续三年受邀在ESMO-Asia(欧洲肿瘤内科学会-亚洲年会)做CAR-T细胞专题发言。
多发性骨髓瘤患者治疗2周年暨多发性骨髓瘤MDT启动会
2017年赵万红副主任于美国ASCO会议做CAR-T治疗多发性骨髓瘤大会报告
因为这一领先治疗技术所取得的卓越结果,多次受邀在全国大会发言,作为陕西省医师协会血液科专科联盟牵头单位多次到基层单位进行学术交流,分享治疗经验及最新进展,提高了我院血液科在国内外的声誉和地位。2017年1月,全国人大常委会副委员长陈竺院士一行莅临西安交大二附院,专题调研CAR-T细胞治疗难治复发多发性骨髓瘤临床研究取得的疗效,对二附院血液科取得的成绩给予高度赞赏。与美国上市的同款产品目前国内正在进行的II期临床研究,包括我院在内的瑞金医院、江苏省人民医院等单位的入组已近尾声。在2021年末因新冠疫情肆虐封城之下的西安,交大二附院血液科和申办方为保障临床研究患者CAR-T细胞的顺利回输,更是通过多方努力、薪火相传的接力方式,将生命的火把传递给了患者,使患者重获新生。相信在不久的将来,中国自主创新的CAR-T细胞治疗能让更多的中国多发性骨髓瘤患者可及和受益。
多发性骨髓瘤患者治疗2周年何爱丽主任做会议发言
2019年王佰言博士于美国ASH会议做CAR-T治疗多发性骨髓瘤长期随访大会报告
悬壶济世医苍生,妙手仁心解疾痛。正是在以张王刚、何爱丽、赵万红、刘捷教授等血液科多位带头人的引领下,多年以来持之以恒、不断深耕、砥砺前行,大胆开拓创新,在一个又一个血液肿瘤的临床难题前敢于挑战、潜心钻研,为患者开启生命之光。
2017年陈竺副委员长一行来我院调研CAR-T治疗多发性骨髓瘤
文:血液科 王佰言 图:血液科
【编辑:张洁】
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